Un fàrmac contra el parkinson podria alentir l’ELA

Un fàrmac utilitzat contra el parkinson és segur per tractar pacients amb esclerosi lateral amiotròfica (ELA) i va retardar la progressió de la malaltia una mitjana de 27,9 setmanes en un petit assaig clínic, tot i que per confirmar la seva eficàcia fa falta fer més proves.

L’ELA és una malaltia mortal de les neurones motrius que fa que les persones perdin gradualment el control dels músculs. No té cura i els tractaments actuals se centren a reduir els símptomes i proporcionar cures de suport.

Un estudi japonès que publica avui Cell Stem Cell ha provat el fàrmac ropinirol en un assaig clínic amb pacients d’ELA esporàdica, és a dir, no familiar. L’autor principal, Hideyuki Okano, de la Universitat Keio de Tòquio, va dir que aquest assaig ha demostrat que el fàrmac és segur en pacients amb ELA i que «potencialment té algun efecte terapèutic, però per confirmar la seva eficàcia» són necessaris més estudis, per la qual cosa es planeja un assaig de fase 3 «de cara a un futur pròxim».

L’assaig va reclutar 20 pacients amb ELA que no eren portadors de gens que predisposin a la malaltia i, de mitjana, portaven 20 mesos diagnosticats. Algunes persones van respondre millor que d’altres al fàrmac i tot i que no estan clars els motius, els investigadors consideren que probablement es degui a diferències genètiques que esperen identificar en futurs estudis.

L’assaig va ser doble cec durant les primeres 24 setmanes, el que significa que ni pacients ni metges sabien qui rebia ropinirol i qui un placebo. Durant 24 setmanes més es va administrar el fàrmac a tots els pacients que van voler continuar.

Mantenir l’activitat diària

Molts van abandonar l’assaig, en part per la pandèmia de covid, per la qual cosa només 7 dels 13 pacients tractats amb ropinirol i 1 dels 7 amb el placebo seguit del fàrmac van ser controlats durant tot l’any. L’equip va destacar que cap pacient havia abandonat l’assaig clínic per motius de seguretat del medicament.

Per determinar si el fàrmac era eficaç per alentir la progressió de l’ELA, es van supervisar una sèrie de mesures durant l’assaig i quatre setmanes després d’acabar el tractament. L’equip va comprovar que el ropinirol «es mostra terapèuticament prometedor» en pacients amb ELA per ajudar-los a mantenir l’activitat diària i la força muscular», va indicar un altre dels signants de l’estudi, Satoru Morimoto, del mateix centre universitari.

Els pacients que van rebre ropinirol durant les dues fases de l’assaig eren més actius físicament que els del grup placebo i van mostrar taxes més lentes de deteriorament de la mobilitat, la força muscular i la funció pulmonar, i tenien més probabilitats de sobreviure. Els beneficis del ropinirol en relació amb el placebo van ser cada cop més pronunciats a mesura que avançava l’assaig.

Quant a les persones del grup placebo que van començar a prendre el fàrmac a meitat de l’assaig no van experimentar aquestes millores, «el que suggereix que el tractament amb ropinirol només pot ser útil si comença abans i s’administra durant més temps», explica la publicació en un comunicat.

Cèl·lules mare

Els investigadors van estudiar els mecanismes subjacents als efectes del ropinirol i van buscar marcadors moleculars de la malaltia. Per fer-ho, van generar cèl·lules mare pluripotencials induïdes a partir de la sang dels pacients i les van transformar en motoneurones al laboratori. «Vam trobar una correlació que cridava molt l’atenció entre la resposta clínica d’un pacient i la resposta de les seves neurones motrius in vitro», va afirmar Morimoto.

Notícies relacionades

¿Què és l'ELA, la malaltia de Juan Carlos Unzué?

La croada d’Unzué: maleïda ELA, ¿per què ets tan cruel?

Els pacients amb motoneurones que van respondre de forma robusta al ropinirol in vitro van tenir una progressió clínica de la malaltia molt més lenta amb el tractament, mentre que els que van respondre de forma subòptima van mostrar una progressió de la malaltia més ràpida malgrat prendre el fàrmac.

Aquest mètode de cultiu i assaig de motoneurones a partir de cèl·lules mare plutipotents induïdes derivades de pacients es podria utilitzar clínicament per predir l’eficàcia del fàrmac en un pacient determinat, suggereix l’equip.