La injecció més cara del món: la bombolla farmacèutica

Als 15 dies de vida, el Gael va deixar de moure’s amb normalitat. El pediatre va dir als seus pares, Adèle Frohard i Rodrigo Gómez, que anessin a urgències. El van ingressar i van acabar diagnosticant-li atròfia muscular espinal (AME). «Ens va descol·locar. Va ser un drama», recorda Gómez. Els nens amb AME tenen dificultat per moure’s, empassar o respirar. Una mutació genètica destrossa les seves neurones motrius. Sense tractament, els pacients greus moririen ràpidament. No hi ha cura, però sí teràpies que en milloren els símptomes.

Per al Gael i la seva família, començava una cursa de fons. «No es pot valer per si mateix. Necessita fisioteràpia cada dia. Un refredat pot afectar-lo molt», explica Gómez. Cada quatre mesos, el Gael rep a l’espina dorsal una injecció de Spinraza, fins fa poc el fàrmac més avançat contra l’AME.

No obstant, el 2019, es va encendre una llum. L’esclavitud de les injeccions periòdiques es podria acabar gràcies a un nou fàrmac, anomenat Zolgensma, que se subministra amb una injecció única. El maig del 2019, la Food and Drug Administration (FDA) va aprovar el seu ús als EUA. Però hi havia un escull: la injecció costa 2,1 milions de dòlars. L’Agència Europea del Medicament (EMA) li va donar llum verda a Europa el mes passat, tot i que encara no se n’ha fixat el preu a Espanya.

Zolgensma és la injecció més cara del món. Participa, amb altres fàrmacs innovadors amb potencial per salvar vides, en una espiral que s’enfila cap a uns preus desorbitats.

Ombres sobre la cura de la Covid

El 2015, una teràpia avançada contra l’hepatitis C (el Sofosbuvir) va posar els pacients en peu de guerra. Va arribar al mercat amb un preu de 84.000 dòlars. Molts estats es van resistir a pagar o van limitar-ne l’ús, entre protestes d’afectats. No obstant, la carrera dels preus és tan desbocada que aviat el Zolgensma podria perdre el lideratge. Una injecció de Valrox, fàrmac contra l’hemofília A en fase d’aprovació, podria arribar als 2,7 milions de dòlars.

Tradicionalment, les farmacèutiques han explicat el preu dels medicaments per les altes inversions que requereixen per al seu desenvolupament. Avui, no obstant, l’argument ha canviat: aquestes teràpies, es diu, salven vides. ¿I potser una vida humana no val uns quants centenars de milers d’euros? Sobra dir que aquest raonament llança unes quantes ombres sobre la cura de Covid-19. Quan es trobi, salvarà moltes persones: ¿Llavors serà assequible per a tothom?

A l’abril, una trentena d’organitzacions pel dret a la salut van instar el Govern a «garantir els preus justos» dels futurs tractaments. ¿De què depèn el preu dels fàrmacs? ¿Com es fixa i què prioritza? EL PERIÓDICO ha investigat l’escalada de preus dels fàrmacs innovadors, amb el recolzament de la beca de periodisme de recerca Peter Hans Hofschneider.

Loteria farmacèutica i finançament col·lectiu

«Quan vam saber que existia el Zolgensma de seguida vam pensar com accedir-hi: reunir els diners, anar als EUA...», recorda Gómez. «El comunicat de premsa sobre el Zolgensma posava ‘possible cura’, però ningú llegeix el ‘possible’», prossegueix. Novartis, la farmacèutica que produeix el fàrmac, va anunciar al febrer que repartiria 100 dosis gratuïtes a malalts escollits a l’atzar al món. La família del Gael va estar a punt d’accedir a la «loteria» –així l’anomenen els pacients–, però finalment no hi va entrar. «Va ser una gran eina de màrqueting per a l’empresa», constata el pare. 

Altres famílies es van llançar al finançament col·lectiu. El 2019, els pares de la Pia, una nena belga amb AME, van fer una campanya de donacions.  «Teníem cert sentit de culpabilitat: no sabíem que n’érem portadors. Vam pregar a Novartis que negociés, però amb prou feines hi va haver resposta», relata la mare, Ellen De Meyers.

Uns famosos belgues van recolzar la campanya. Els pares van aconseguir la suma en 48 hores. Un mes després de la injecció, la Pia va començar a «fer la croqueta» i ara no necessita tubs per menjar ni respirar. De moment, la seva història és gairebé única. Hi ha diverses campanyes semblants a internet, però la majoria no han arribat a la xifra necessària.

De marató benèfica a negoci

¿El Zolgensma val realment el que costa? És impossible contestar aquesta pregunta, perquè els costos de desenvolupament estan emparats pel secret industrial. No obstant, la història del medicament proporciona algunes pistes.

Tot va començar als anys 80, en un hospital de París. La jove resident Judith Melki va veure un infant amb AME que amb prou feines es podia moure, igual que el Gael, la Pia i molts altres al principi de la malaltia. «Llavors, a aquests nens només els podíem oferir una mica de fisioteràpia», recorda Melki, que es va posar a investigar la malaltia. Finalment, va localitzar un gen (SMN-1) que no funciona en els que la pateixen i que deixa de produir una proteïna essencial per a les neurones.

Cap farmacèutica estava interessada en aquesta malaltia rara. Melki va treballar amb fons públics del seu hospital (el Kremlin-Bicêtre de París) i amb les donacions d’AFM Téléthon, una marató benèfica.

El 2007, AFM Téléthon va patentar una teràpia desenvolupada als seus laboratoris. Un virus inofensiu, carregat amb una còpia funcional del gen, s’injecta en el pacient per arreglar l’ADN defectuós. L’organització va invertir 10 milions d’euros a investigar l’AME, segons el seu director, Serge Braun, que no s’explica com aquesta inversió encaixa amb un preu final que la compensaria venent, amb prou feines, un grapat de dosis. 

De la marató a una ‘start-up’

Els assajos clínics del tractament van anar a càrrec d’Avexis, una start-up de Chigaco. El 2018, AFM Téléthon va atorgar a Avexis una llicència per explotar la seva patent a canvi d’11 milions de dòlars més uns ‘royalties’. En l’acord, l’organització exigia que el preu final del fàrmac garantís que els pacients francesos hi poguessin accedir. No obstant, aquesta clàusula no era legalment vinculant.

Al cap de pocs dies, Novartis va comprar Avexis per 8.700 milions de dòlars. Així va néixer el Zolgensma. Quan l’empresa va plantejar el que pretenia cobrar «per descomptat els van dir que estaven anant massa lluny», afirma Braun. El director d’AFM Téléthon reconeix que les farmacèutiques mereixen un lucre per compensar els riscos que corren. «No obstant, en el cas del Zolgensma, aquest risc era gestionable», afirma. De fet, Novartis va comprar Avexis quan els assajos clínics estaven gairebé acabats.

«És un preu senzillament ridícul. La recerca va ser pagada amb diners públics i ara demanen que abonem aquesta suma per salvar els nostres nens», protesta Ellen De Meyer. «A mi em cauria l’ànima als peus pensant que un empleat de neteja, per exemple, estigués pagant impostos per sufragar-me a mi un fàrmac que val dos milions», comenta Rodrigo Gómez. 

Inversió pública, lucre privat

El cas del Zolgensma no és una anècdota. Sovint, les farmacèutiques no duen a terme les recerques, sinó que compren ‘start-ups’ prometedores. Per exemple, el 2018 el grup Novartis va invertir 8.500 milions d’euros en recerca i 13.700 a comprar altres empreses. De vegades, les farmacèutiques ni tan sols fan els assajos: els externalitzen a organitzacions de recerca «a demanda» (‘contract research organizations’).

Alhora, gaudeixen d’inversió pública: aprofiten resultats de la recerca acadèmica, compren empreses ‘spin-off’ (sorgides de centres de recerca públics) o reben descomptes i incentius fiscals.

En el cas de la Covid, dels 31 assajos que a l’abril es feien a Espanya, 23 estaven liderats per centres públics, segons un informe de l’organització Salut per Dret. Segons aquesta entitat, el Govern hauria d’assegurar que els fàrmacs resultants no tinguin preus abusius.

¿Quant val una vida?

De fet, la vinculació entre preu i cost real no és clara en els fàrmacs més avançats. El Sofosbuvir, el polèmic medicament contra l’hepatitis C, va arribar al mercat amb un preu inicial de 84.000 dòlars. No obstant, un estudi liderat pel farmacòleg Andrew Hill va estimar el seu cost de fabricació en 200 dòlars.

Si el preu no està necessàriament relacionat amb el cost, ¿d’on surt? «Els nostres preus reflecteixen el valor que un medicament aporta als pacients, al sistema de salut i a la societat», afirmen fonts de Novartis. Precisament, quantificar aquest valor és l’objectiu de l’Institute for Clinical and Economic Review (ICER) de Boston, organització independent amb molta influència en la fixació de preus farmacèutics als EUA.

El maig del 2019, l’ICER va donar el vistiplau al preu del Zolgensma. El seu càlcul es basa en els anys de vida addicionals que la teràpia pot proporcionar a un pacient. En un país ric com els EUA, un any de vida addicional val entre 100.000 i 150.000 dòlars per pacient, segons l’ICER. L’expectativa per al Zolgensma s’acosta als 17 anys addicionals, cosa que dona un total d’entre 1,2 i 2,1 milions de dòlars. «D’aquest rang de preus, Novartis va escollir el més alt», comenta Steven Pearson, president de l’ICER.

Per als seus càlculs, l’ICER s’ha basat en un estudi recent amb resultats espectaculars. Un grup nens amb AME que encara no havien manifestat símptomes van rebre la injecció i van tenir un desenvolupament del tot normal. Però aquesta situació no representa l’ús real del Zolgensma. Sense un cribratge neonatal de l’AME, la majoria de pacients reben la injecció quan ja tenen símptomes, per això els resultats podrien ser pitjors i el preu, més baix.

Els crítics, no obstant, rebutgen de ple aquest enfocament. «¿Quin valor té una vida humana? Quan estàs assedegat al desert, ¿quant val un vas d’aigua? La idea del valor és molt disruptiva. Un iPhone pot ser molt car, perquè pots decidir si el compres o no. Però no pots decidir si et poses malalt. Per preservar el dret a la salut, és necessari que un fàrmac efectiu estigui disponible», afirma Irene Bernal, portaveu de Salut per Dret.

Desigualtats i opacitat

L’enfocament del valor explica també per què els preus varien d’un país a un altre. Després de l’aprovació de les grans agències (la FDA als EUA i l’EMA a Europa), les farmacèutiques emprenen negociacions per fixar uns preus diferents per estats. «Es generen desigualtats: segons el país, pots accedir a un fàrmac o no. Ja ho vam veure amb l’Spinraza», afirma Mencía de Lemus, mare d’un nen i una nena amb AME i presidenta de les associacions de pacients espanyola i europea.

Totes aquestes negociacions ocorren sota la pressió dels pacients que esperen el fàrmac. «Els medicaments es converteixen en grans marques. Es genera molta pressió perquè els països acceptin el preu de la farmacèutica», observa Gómez, que no comparteix l’exigència d’altres afectats. El que més enfanga l’afer és l’opacitat. La norma és que empreses i estats arribin a acords de confidencialitat sobre el preu del medicament en nom de la lliure competència.

Precisament la transparència és la primera demanda d’una iniciativa legislativa popular sobre el preu dels fàrmacs impulsada per diferents organitzacions espanyoles. «Demanem que es conegui l’aportació pública rebuda per un fàrmac, les bonificacions, el cost dels assajos... La indústria mereix un just benefici, però no el màxim que un estat sigui capaç de suportar», afirma Bernal.

En el cas de la Covid-19, les organitzacions que van fer saltar l’alarma sobre el risc dels preus abusius demanen mesures extraordinàries: entre altres, suspendre temporalment eventuals patents, producció pública de fàrmacs i clàusules legals sobre preus assequibles.

Autoproducció hospitalària

A l’espera d’un canvi de model, alguns hospitals recorren a l’autoproducció de fàrmacs avançats. Des del juliol del 2017, al Clínic de Barcelona, l’equip dels doctors Álvaro Urbano i Manel Juan han tractat 55 pacients amb teràpies CAR-T: fàrmacs genètics d’última generació contra el càncer. Aquestes teràpies extreuen del pacient unes cèl·lules del seu sistema immune (els limfòcits T), els doctors les modifiquen genèticament perquè ataquin el càncer i les tornen a introduir en el pacient. 

El 2017, es van aprovar per primera vegada dos fàrmacs d’aquest tipus, el Kymriah i el Yescarta, amb preus de gairebé 500.000 i 400.000 dòlars respectivament. Eren els fàrmacs anticàncer més cars de la història. 

 «Crec que hi ha una bombolla en els preus. Si el que es prioritza és cobrar tot el que un país pugui pagar, la sanitat universal es pot posar en perill. Una alternativa és que es desenvolupin alguns d’aquests medicaments en l’acadèmia», afirma Urbano, que reivindica també la llibertat de recerca sense els lligams dels processos comercials.

«Amb la crisi de la Covid, hem constatat que Espanya no és autònoma en producció de medicaments. Iniciatives com la nostra pretenen que siguem capaços de produir tecnologia i innovació, sense dependre d’una companyia nord-americana o d’on sigui».

Els fàrmacs del Clínic tracten els mateixos càncers que els comercials, però en franges d’edat o subtipus diferents. Després d’assajar-los, l’hospital ha demanat a l’Agència Espanyola del Medicament una exempció hospitalària. És a dir, el permís de subministrar-los en un nombre limitat d’hospitals espanyols sense haver de passar per la complexa aprovació europea. En cas d’aconseguir-se, es fixaria un preu alineat amb el cost de producció. Urbano estima que seria menys d’un terç del dels productes comercials.

Notícies relacionades

10 coses que cal saber de Sílvia Caballol, l’‘amor’ de l’(ex)bisbe de Solsona

Twitter, any I: la impulsiva revolució d’Elon Musk transforma la xarxa social i redueix el seu negoci

El 2019, un altre fàrmac avançat va aconseguir per primera vegada una exempció hospitalària a Espanya: la teràpia cel·lular NC1 per als traumes de la medul·la espinal, desenvolupada per l’Hospital Puerta de Hierro. Altres hospitals a Europa (per exemple a Roma, Heidelberg, o tots els hospitals universitaris suïssos) estan desenvolupant CAR-T hospitalàries assequibles. «Veiem aquest esforç amb esperança. No val per a tots els fàrmacs, però pot ser un model alternatiu», comenta Irene Bernal.

Millores

Pel que fa a Gael Gómez, encara no ha accedit al Zolgensma. De fet, els seus pares han anat prenent distància a mesura que han seguit la trajectòria del producte. «No l’hem aconseguit, però tampoc n’estem convençuts. La teràpia actual funciona i fa por canviar. Ara el Gael aconsegueix asseure’s, aixecar el cap i menja per la boca i no per traqueotomia», explica el pare. «Si hagués tingut el Zolgensma a la taula, l’hauria agafat, però no et pots tornar boig per això».