Sanitat finançarà les tres primeres teràpies cel·lulars CAR-T contra la leucèmia i el limfoma

El Sistema Nacional de Salut (SNS) finançarà les dues primeres teràpies cel·lulars CAR-T comercials de dues farmacèutiques per tractar respectivament la leucèmia limfoblàstica aguda en nens i adults joves de fins a 25 anys, i les formes més freqüents de limfoma de limfòcits B en adults. Tant la leucèmia limfoblàstica aguda com el limfoma de limfòcits B són càncers que provenen dels limfòcits B. A més, segons ha pogut saber EL PERIÓDICO, l’Estat també finançarà una teràpia CAR-T pública: la fabricada perl’Hospital Clínic de Barcelona.

Aquests medicaments, que són un tipus d’immunoteràpia,  estaran inclosos en elnomenclàtor  de l’Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS) el gener del 2019, tot i que actualment els pacients, sota sol·licitud mèdica, hi estan tenint accés per la via de medicaments en situació especial, segons fonts del Ministeri de Sanitat, Consum i Benestar Social. Les dues teràpies ja han sigut aprovades perl’Agència Europea del Medicament (EMA) en el nomenclàtor de l’Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS).

La ministra del departament, María Luisa Carcedo, va anunciar la setmana passada l’aprovació del finançament d’aquesta teràpia en l’acte de presentació del 'Llibre blanc de la teràpia cel·lular a Espanya' de la Xarxa de Teràpia Cel·lular Espanyola de l’Institut de Salut Carles III. El Govern preveu implantar-la progressivament en centres de referència encara per seleccionar. Aquesta notícia posa de nou el focus en el lloc destacat que la immunoteràpia està prenent en l’erradicació del càncer.

El terme CAR respon a les sigles angleses de Receptor d’Antigen Quimèric. Quan aquesta teràpia, com és el cas, es duu a terme en els limfòcits T (que són a la sang), llavors passa a denominar-se CAR-T. Com explica l’immunòleg i cap de la secció del Servei d’Immunoteràpia de l’Hospital Clínic de Barcelona, Manel Juan, el tractament CAR-T s’aplica a pacients amb leucèmia limfoblàstica aguda i limfoma de limfòcits B "que ja no tenen altres opcions" després d’haver rebut una quimioteràpia i, fins i tot, un trasplantament de medul·la.

"Potenciar el sistema immunitari"

"La teràpia CAR-T es basa enpotenciar el sistema immunitari de l’individu. ¿Com? Obtenint limfòcits dels pacients, que es modifiquen genèticament perquè després actuïn contra el tumor: la leucèmia o el limfoma en aquest cas", relata el doctor Juan. Així, una vegada fora del malalt, als limfòcits se’ls col·loca el gen que codifica el receptor contra la molècula CD19 del tumor. Una vegada expressen aquesta molècula, els limfòcits s’expandeixen i, quan ja n’hi ha molts, es reintrodueixen en el pacient perquè actuïn contra el tumor.

En els últims anys,l’Hospital Clínic  està duent a terme diferents assajos amb teràpies CAR-T fabricades pel mateix centre al marge de les farmacèutiques. Amb el finançament de beques d’investigació de l’Estat (ISCIII), va aconseguir tractar més de 20 pacients i en el 2016 va tenir molta repercussió mediàtica pelProjecte Ari, la protagonista del qual, Ariana Benedé, morta aquell mateix any a causa d’una leucèmia limfoblàstica aguda, es va mobilitzar per fer possible a Espanya el tractament CAR-T, que en aquell temps només estava disponible als EUA.

"Ara l’Estat està compromès a pactar un preu amb les dues empreses farmacèutiques que fabriquen dos dels tres productes, Novartis i Gilead, que tenen el medicament aprovat per l’EMA. La ministra va dir que també es finançarà un producte públic, probablement el CAR-T que produïm des del Clínic conjuntament amb l’Hospital Sant Joan de Déu i que creiem pot ser similar però més barat que el de les farmacèutiques", explica el doctor Juan. De moment, encara no hi ha un preu pactat i, de fet, és el Ministeri d’Economia el que està negociant el preu d’aquest producte a Espanya. En tot cas, no serà barat. "Al Regne Unit han pactat unes 280.000 lliures [308.000 euros] per pacient. No és el tractament més car, però sí dels més cars", afegeix.

Aquest immunòleg considera que el que és "innovador" és que l’aprovació d’aquest producte farmacèutic "obrirà la porta" que s’utilitzi un altre tipus de CAR-T. Perquè el potencial de les teràpies CAR-T va més enllà de la leucèmia i un dels reptes és expandir-les també als tumors sòlids. "Hi ha dades esperançadores per a altres tumors", diu l’immunòleg. Actualment hi ha més de 90 teràpies amb cèl·lules CAR-T en investigació a escala global, segons la consultora Decision Resources.

Més comú en nens

Com explica el director mèdic i hematòleg de la Fundació Josep Carreras, Enric Carreras, la gran majoria de casos de leucèmia limfoblàstica aguda es produeixen en nens. "Gairebé el 90% dels afectats es curen amb la quimioteràpia i alguns, amb un trasplantament tradicional de medul·la òssia. El grup de pacients pediàtric que no té cap altra opció és molt reduït, i són precisament els que es beneficiaran de les teràpies CAR-T", explica el doctor Carreras, que matisa que "no tots els pacients que responen als CAR-T ho fan de forma permanent". "Tot i que aquestes teràpies sí que són una porta a controlar una malaltia incontrolable".

Notícies relacionades

Què és un ictus, l’afecció que ha patit Kiko Rivera

Ucis on l’algoritme anticipa complicacions

Comptabilitzar el percentatge d’afectats a l’any per leucèmia limfoblàstica aguda és difícil, però el director mèdic d’aquesta fundació, referent en la lluita contra la leucèmia, apunta que, en nens, hi ha uns 25 o 30 nous casos per milió d’habitants cada any. "La gran majoria es cura amb químio, associada o no a trasplantament, però uns quants s’hi mostren resistents i són aquests els que poden beneficiar-se dels CAR-T", diu l’hematòleg. En adults, es donen molts menys casos però la leucèmia és més agressiva i resistent, i per això també es poden beneficiar dels CAR-T." La teràpia CAR-T serà un tractament "summament minoritari" destinat a un "petit grup de pacients".

Carreras considera "lògic" que l’Estat passi a finançar aquesta teràpia, ja que "s’ha demostrat que és eficaç", tot i que sempre hi ha "incògnites de futur". "El problema que té associat és el seu elevadíssim cost. Per això és lògic que el ministeri digui 'sí', però de forma controlada, és a dir, a través de centres de referència.