L’Hospital del Mar busca 45 voluntaris amb síndrome de Down per investigar el primer fàrmac

Un nou assaig clínic buscarà validar la seguretat i tolerabilitat d’un nou medicament per a la millora cognitiva de les persones amb síndrome de Down. Seria el primer fàrmac per a aquest col·lectiu, que fins ara estava «orfe de medicació». L’Institut Hospital del Mar d’Investigacions Mèdiques (IMIM - Hospital del Mar) acaba de posar en marxa aquest estudi, que serà el primer que analitzarà la viabilitat d’un nou tipus d’abordatge en aquest camp. L’Hospital del Mar busca 45 persones d’entre 18 i 35 anys amb síndrome de Down per portar a terme aquest assaig clínic. Els resultats de la investigació es coneixeran a la primavera. A Catalunya hi ha entre 4.000 i 5.000 persones amb síndrome de Down.

Aquest medicament està pensat per a la «millora cognitiva» del cervell de les persones amb síndrome de Down, perquè tinguin «millor qualitat de vida». El fàrmac es basa en la modulació del funcionament del sistema endocannabinoide del cervell. Segons diversos estudis, les persones amb síndrome de Down presenten hiperactivitat del receptor cannabinoide CB1 i la seva modulació amb inhibidors específics millora de manera dràstica el rendiment cognitiu en models animals. Basant-se en aquest principi, l’empresa francesa Aelis Farma ha desenvolupat un innovador abordatge, a través d’una nova molècula anomenada AF0217, la primera del seu tipus, que actua imitant un mecanisme de defensa natural del cervell per contrarestar la hiperactivitat d’aquest receptor.

«Amb aquest estudi no només demostrarem que el tractament és segur i ben tolerat per persones amb síndrome de Down, sinó que tenim eines per monitoritzar si el tractament té efectes positius en la cognició d’aquesta persones», assenyala el doctor Rafael de la Torre, que liderarà l’assaig clínic. De la Torre comenta que aquest fàrmac, si es mostra eficaç, podria ser útil també en el trastorn de l’espectre autista o trastorn per dèficit d’atenció i hiperactivitat (TDAH).

L’assaig

Notícies relacionades

La bronquiolitis en nens comença a remetre i els hospitals es preparen ja per a la grip en adults

Guillermo Chantada, oncòleg: «Un de cada tres nens amb càncer de retina és diagnosticat gràcies a una foto del mòbil»

Els 45 voluntaris que participin en l’estudi es dividiran entre els que prendran el medicament (una solució oral que s’ingereix amb aigua) i els que rebran placebo. Ho faran durant 28 dies, temps durant el qual es farà el seguiment. Abans d’iniciar-lo i al final se’ls faran proves de rendiment cognitiu i un encefalograma per tenir una primera visió de com el tractament afecta les seves habilitats cognitives.

Una vegada obtinguts els resultats d’aquesta fase, es plantejarà un nou estudi, aquesta vegada amb diversos centres de tot Europa i amb més voluntaris (150). La intenció de l’equip impulsor és posar en marxa aquest estudi europeu l’estiu que ve. L’objectiu dels investigadors és aconseguir un tractament que millori la memòria de treball d’aquestes persones, un dèficit cognitiu clau en aquesta patologia.