Una molècula del cervell ajuda a alentir el Parkinson

Investigadors de la Universitat Thomas Jefferson, als Estats Units, han demostrat una manera d'ajudar a fer que el cervell dels ratolins produeixi més del seu propi gangliòsid GM1, una substància protectora que es redueix als cervells dels pacients de Parkinson, com revelen en un estudi publicat aquest dimecres a la revista d'accés obert 'Plos One'.

Encara que hi ha una sèrie de tractaments per alleujar els símptomes de la malaltia de Parkinson, fins ara cap alenteix de manera fiable la progressió de la malaltia. El 2013, una molècula anomenada gangliòsid GM1 es va mostrar prometedora en pacients no només per alleujar els símptomes sinó també frenar la progressió de la malaltia, encara que ha sigut difícil fabricar-lo i administrar-lo als pacients per al seu ús regular.

"El gangliòsid GM1 ha demostrat ser una gran promesa en pacients amb Parkinson", diu Jay Schneider, l'autor principal de l'estudi i professor al departament d'Anatomia Patològica, Anatomia i Biologia Cel·lular de l'Escola de Medicina Sidney Kimmel de la Universitat Thomas Jefferson. "No obstant, tenint en compte les dificultats amb la fabricació de GM1 i el seu subministrament al cervell, volíem veure si podíem convèncer el cervell per fabricar més del seu propi GM1", afegeix Schneider.

PROBLEMES DE FABRICACIÓ I DE SEGURETAT

Les cèl·lules nervioses al cervell generen normalment el gangliòsid GM1, encara que en els pacients amb Parkinson i altres malalties neurodegeneratives la substància es produeix en nivells molt més baixos. Malgrat que investigacions anteriors han mostrat que els pacients a qui se'ls administra gangliòsid GM1 presenten una millora en els símptomes i la progressió, l'estàndard actual de la indústria per obtenir gangliòsid GM1 és extreure la substància a partir de cervells de vaca, que té nombrosos problemes de fabricació i de seguretat.

La substància, a més, no pot ser fàcilment fabricada sintèticament. "Vam pensar que hi hauria d'haver una manera d'evitar tot això. En lloc de posar més GM1 al cervell, se'ns va acudir que podríem tractar d'aconseguir que el mateix cervell en fabriqués més", relata el doctor Schneider, que, juntament amb els seus col·legues, va buscar en la literatura existent i va descobrir que un enzim anomenat sialidasa era capaç de convertir en gangliòsid GM1 altres que es produeixen naturalment en el cervell.

INJECCIÓ CONTÍNUA DE SIALIDASA

Aquests experts van provar la seva idea en un model de ratolí de la malaltia de Parkinson. Després d'inserir una bomba que injecta contínuament la sialidasa en el cervell del rosegador, els investigadors van simular l'aparició del Parkinson. En aquest ratolí, Schneider i col·legues van veure protecció neuronal en nivells similars als observats en els ratolins injectats directament amb gangliòsid GM1.

Notícies relacionades

Catalunya activa la alerta de vientos del plan Ventcat

El Govern transferirà 201,1 milions fins al 2026 per a Rodalies

"Estem molt contents de veure que això podria funcionar en el model de ratolí --subratlla Schneider--. Com que el subministrament a llarg termini d'enzims sialidasa al cervell requeriria la implantació d'un sistema de bombament, que podria no ser òptim, actualment estem treballant en enfocaments de teràpia gènica alternatius per millorar els nivells de GM1 en el cervell", afegeix.

Crear altres formes de millorar els nivells de gangliòsid GM1 en el cervell podria resultar beneficiós en una sèrie de malalties a més del Parkinson, com la malaltia de Huntington i l'Alzheimer. Schneider està investigant nous enfocaments de teràpia gènica que podrien millorar el contingut de gangliòsids GM1 de les neurones i plans per estudiar el potencial neuroprotector d'aquests enfocaments. S'han presentat patents provisionals sobre aquestes tecnologies.